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血友病能治好吗 血友病死亡率高吗

2023-10-06 寻医问药 190 作者:网友投稿

昨日,国家药品监督管理局在官网宣布,已经于近日批准艾美赛珠单抗注射液(英文名:Emicizumab Injection)进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种,被纳入优先审评程序加快审评审批。

A型血友病是什么样的罕见病?

A型血友病又名抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症;

1、 遗传关系很大:在遗传性凝血病中占首位,是由于X染色体上的抗血友病球蛋白基因(FⅧ基因)突变。

2、 主要表现:出血倾向,出血部位广泛,常反复发生,可形成血肿,关节变形,死因多为颅内出血。

由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固,易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。

A型血友病:一个小外伤全家都会紧张的罕见病

1、A型血友病生活中需要避免外伤,一旦由外伤或其他原因引起出血,要及时处理。

2、避免进行不必要的手术,如果需要手术,应该咨询血液科医生。

血友病能活多久?

事实上,血友病是一种很难治愈的疾病,会伴随病人终身。血友病患者如果得不到有效的治疗,常常会出现肢体残疾的情况。但是只要在儿童时期坚持治疗,就可以防范残疾发生。

所以说,血友病只要初期预防得当,就能有效的避免恶劣的情况发生。血友病能活多久,也要看血友病患者的治疗情况。


A型血友病的治疗方法:替代疗法

(1)首选方法:输血浆来源FⅧ,长期大量使用:可能产生获得性凝血因子抑制物。

(2)重组FⅧ的替代治疗:

优点:不受病毒污染,药代动力学试验表明其与血浆FⅧ的生物半寿期极其相似;(从1987年始,已试用于临床)

重组FⅧ与血浆FⅧ作用相同,亦无明显的毒副作用。长期大量使用需要注意获得性凝血因子抑制物的产生。

罗氏公司研发艾美赛珠单抗注射液在替代疗法中的优势:

1、 首先艾美赛珠单抗是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体;

2、 可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性,促进FⅨa对FⅩ的活化;

3、 FX活化进而导致凝血酶的生成显著增加,使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血;

4、 用于A型血友病患者常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。

5、 艾美赛珠单抗注射液临床疗效明确,风险可控,耐受性良好,给药便利依从性好,在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异。

18年11月30日,国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗进口注册,作为近20年来批准的首个血友病治疗新药。期待该药尽快上市开售!

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